為破解罕見(jiàn)病患者用藥難題，有關(guān)部門在行動(dòng)。據(jù)12月19日《北京青年報(bào)》報(bào)道，記者從2021年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)上了解到，截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，涉及25種疾病。

國(guó)家醫(yī)保局自2018年成立以來(lái)，連續(xù)4年每年動(dòng)態(tài)調(diào)整一次醫(yī)保藥品目錄，累計(jì)將507種新藥、好藥納入了目錄。目前，全世界公認(rèn)的罕見(jiàn)病有7000多種。2018年，我國(guó)相關(guān)部門聯(lián)合印發(fā)的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，收錄了121種罕見(jiàn)病。目前第二批罕見(jiàn)病目錄正在制定，或有一批新的罕見(jiàn)病將納入該目錄，這對(duì)罕見(jiàn)病患者群體無(wú)疑是福音，意味著相應(yīng)的醫(yī)療藥品審批等有了重要的參考依據(jù)。

由于每種罕見(jiàn)病患者人數(shù)少、藥物需求小，加之研發(fā)成本高，導(dǎo)致罕見(jiàn)病用藥價(jià)格高、種類少，有的特效藥價(jià)格堪稱“天價(jià)”，普通家庭承受不起。比如，今年納入醫(yī)保目錄的諾西那生納，此前一針價(jià)格高達(dá)70萬(wàn)元。因而，不少罕見(jiàn)病患者都期待自己的治療用藥能夠納入醫(yī)保目錄。

目前，已有40余種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。今年已談判成功的7個(gè)罕見(jiàn)病藥品，價(jià)格平均降幅達(dá)65%，讓患者的用藥負(fù)擔(dān)進(jìn)一步下降。可見(jiàn)，我國(guó)高度重視這部分人群的生命健康權(quán)益。

醫(yī)保藥品目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整，意味著還會(huì)不斷有罕見(jiàn)病用藥通過(guò)談判進(jìn)入醫(yī)保目錄，對(duì)此應(yīng)該樂(lè)觀期待。同時(shí)，我們也要意識(shí)到，更多罕見(jiàn)病用藥進(jìn)入醫(yī)保目錄不會(huì)一蹴而就，而是要根據(jù)實(shí)際情況逐步、有序進(jìn)入。

首先，取決于罕見(jiàn)病用藥獲批上市情況。只有更多罕見(jiàn)病用藥獲批上市，進(jìn)入醫(yī)保目錄的才能增多，即研發(fā)、審批、上市是前提。對(duì)此，我們既要圍繞進(jìn)口罕見(jiàn)病用藥提高審批效率以便早日上市，也要鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)藥企研發(fā)、生產(chǎn)罕見(jiàn)病用藥。只有罕見(jiàn)病用藥具有競(jìng)爭(zhēng)性，才適合通過(guò)談判納入醫(yī)保。

其次，取決于醫(yī)?；鸪惺芰εc平衡性。醫(yī)保發(fā)揮的是基礎(chǔ)保障作用，既要考慮多數(shù)人利益，也要兼顧少數(shù)人利益，要平衡廣大參保者利益;既要考慮醫(yī)?；鸪惺芰Γ惨紤]患者承受力。

受這些現(xiàn)實(shí)因素制約，注定醫(yī)保的保障能力有限。因而，要充分發(fā)揮醫(yī)保制度在提升罕見(jiàn)病用藥保障水平方面的作用，需在“?；?rdquo;的前提下，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔(dān)的罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保支付范圍。

在發(fā)揮醫(yī)保兜底作用的基礎(chǔ)上，還要引導(dǎo)商業(yè)保險(xiǎn)、公益慈善、專項(xiàng)基金等渠道要發(fā)揮補(bǔ)充作用。同時(shí)，有關(guān)部門還要按照《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》要求，積極研究罕見(jiàn)病用藥保障措施，著力提升罕見(jiàn)病用藥保障水平。

相信通過(guò)多措并舉，不斷完善罕見(jiàn)病患者救助制度，切實(shí)提高我國(guó)罕見(jiàn)病患者醫(yī)療保障水平，將給更多罕見(jiàn)病患者及家庭更多幫助。

關(guān)鍵詞： 罕見(jiàn)病患者 醫(yī)療保障 醫(yī)保政策 罕見(jiàn)病用藥