每年2月的最后一天是國際罕見病日。罕見病防治診療是全球性難題，是我們必須正視的社會問題。

由于患病率較低、種類繁多而臨床研究有限，罕見病難以確診，還面臨可用藥少、藥價高昂等困境。與此同時，“罕見”只是相對概念，我國罕見病患者的絕對數(shù)量較大，罕見病離我們并不遙遠。

從制定罕見病目錄，到建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，再到將數(shù)十種罕見病用藥納入國家醫(yī)保目錄，我國在破解罕見病防治診療難題的路上步履不停。今年1月1日，廣東將所有協(xié)議期內(nèi)談判藥品列入“雙通道”管理藥品范圍，包括曾因“70萬元一針”引發(fā)廣泛關注的罕見病藥物諾西那生鈉。堅持人民至上、生命至上，越來越多的罕見病患者看到了希望的曙光。

目前，罕見病防治診療工作仍有較大進步空間，包括更加重視罕見病“三級預防”、加大對罕見病用藥研發(fā)投入、完善罕見病會診轉診機制等。相信通過全社會共同努力，罕見病終將告別“孤兒病”的歷史。

關鍵詞： 罕見病患者 結束孤兒病歷史 罕見病用藥進醫(yī)保 建設罕見病診療協(xié)作網(wǎng) 雙通道藥品范圍