經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 3月29日，復(fù)星凱特生物科技有限公司（下稱“復(fù)星凱特”）CEO黃海在第七屆中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新和投資大會(huì)上表示，中國(guó)首個(gè)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品奕凱達(dá)（阿基侖賽注射液）目前已治療超400名患者。在醫(yī)保支付短期內(nèi)無(wú)法覆蓋CAR-T的情況下，作為企業(yè)需要降本增效，比如實(shí)現(xiàn)一些非關(guān)鍵原輔料的本地化生產(chǎn)。

阿基侖賽注射液是復(fù)星凱特從美國(guó)Kite Pharma（吉利德科學(xué)旗下公司）引進(jìn)YESCARTA技術(shù)、同時(shí)獲得授權(quán)在中國(guó)進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，這款產(chǎn)品在中國(guó)的商業(yè)化權(quán)益歸復(fù)星凱特所有。復(fù)星凱特為復(fù)星醫(yī)藥（600196.SH/02196.HK）與美國(guó)吉利德旗下Kite Pharma共同成立的合營(yíng)企業(yè)。

2021年6月22日，阿基侖賽注射液成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，適用于治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。

(資料圖)

2022年6月，復(fù)星凱特公布的數(shù)字是，阿基侖賽注射液已經(jīng)治療超200名患者。從商業(yè)化情況來(lái)看，在2022年的疫情影響下，阿基侖賽注射液的商業(yè)化速度略有加快。

自上市以來(lái)，阿基侖賽注射液一直廣受關(guān)注，最開(kāi)始是當(dāng)時(shí)創(chuàng)造國(guó)產(chǎn)藥價(jià)格紀(jì)錄的120萬(wàn)元的定價(jià)。根據(jù)公開(kāi)資料，該產(chǎn)品在美國(guó)定價(jià)37.3萬(wàn)美元，在日本定價(jià)30.5萬(wàn)美元，國(guó)內(nèi)的定價(jià)顯然遠(yuǎn)低于國(guó)外的定價(jià)，但可及性仍待提高?！氨；?、廣覆蓋”的國(guó)家醫(yī)保目前顯然無(wú)法覆蓋阿基侖賽注射液在國(guó)內(nèi)的定價(jià)。

針對(duì)價(jià)格問(wèn)題，黃海表示定價(jià)確實(shí)吸引了社會(huì)和世界的眼光，但因?yàn)槠涔臼褂玫氖侨蛞粯拥募夹g(shù)、一樣的設(shè)備，原輔料也跟全球保持了一致，所以定價(jià)會(huì)偏高。

CAR-T藥品的起始成分來(lái)自于患者本身，第一步是在醫(yī)院，由醫(yī)生對(duì)患者進(jìn)行單采血，然后通過(guò)冷鏈低溫運(yùn)輸?shù)姆绞絺鬟f到生產(chǎn)基地。

生產(chǎn)基地的制備環(huán)節(jié)有3個(gè)步驟：第一，分離存化激活T細(xì)胞，T細(xì)胞是人體內(nèi)同腫瘤細(xì)胞進(jìn)行打仗的單元結(jié)構(gòu)，首先要激活出來(lái)；第二，運(yùn)用特異化的基因轉(zhuǎn)導(dǎo)技術(shù)，把特異化的CD19的CAR這個(gè)基因元件導(dǎo)入到T細(xì)胞，在T細(xì)胞表面人為形成一個(gè)嵌合抗原受體，這個(gè)CAR的結(jié)構(gòu)是針對(duì)CD19分子設(shè)計(jì)的；第三，通過(guò)基因轉(zhuǎn)導(dǎo)，對(duì)于產(chǎn)生的細(xì)胞進(jìn)一步擴(kuò)增，然后檢驗(yàn)、放行，最后通過(guò)冷鏈運(yùn)輸?shù)姆绞剿偷结t(yī)院，輸回患者體內(nèi)。

黃海表示，醫(yī)保支付是一個(gè)長(zhǎng)遠(yuǎn)的過(guò)程，對(duì)于當(dāng)前CRT-T療法的一次性支付，醫(yī)保目前不太可能覆蓋。

也因此，CAR-T可及性的提高需要從兩方面來(lái)努力，首先是企業(yè)要持續(xù)降本增效。比如，在盡可能的前提下，一部分非關(guān)鍵性的原輔料要能夠?qū)崿F(xiàn)本地化生產(chǎn)，復(fù)星凱特在這方面已經(jīng)做了努力，而且已經(jīng)獲得了多個(gè)藥物監(jiān)管部門的認(rèn)可，后續(xù)還會(huì)繼續(xù)實(shí)現(xiàn)更多非關(guān)鍵輔料的本地化生產(chǎn)。

其次，CAR-T的支付還需要拓展創(chuàng)新支付的模式，CAR-T是一次性付款方式，要通過(guò)社會(huì)各界來(lái)共同探討藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的價(jià)值，而不是看一次性支付的價(jià)值。在當(dāng)前沒(méi)有進(jìn)入醫(yī)保的階段，可以采取惠民保及其他一些商業(yè)保險(xiǎn)作為當(dāng)前國(guó)家基本醫(yī)療保障的補(bǔ)充。

2022年10月，復(fù)星凱特提交的奕凱達(dá)新增二線適應(yīng)癥申請(qǐng)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）受理，針對(duì)一線免疫化療無(wú)效或在一線免疫化療后12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的成人大B細(xì)胞淋巴瘤患者。

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