·“不少企業(yè)都想做成BioPharma模式，即企業(yè)業(yè)務覆蓋研發(fā)、生產(chǎn)、產(chǎn)品商業(yè)化等各個一體化環(huán)節(jié)，但事實上能做到的公司只占少數(shù)，能在海外市場也保持全鏈條覆蓋的企業(yè)更是少數(shù)。以開放的心態(tài)去和匹配的公司合作很重要，這其實是一個人吃一只雞還是四個人吃一頭牛的問題。”

第五屆醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)大會（CPIE）會議現(xiàn)場。圖片來源：第五屆醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)大會（CPIE）

(資料圖片僅供參考)

4月25日，在上海張江舉行的第五屆醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)大會（CPIE）的第二日，與會者將討論焦點放在企業(yè)的商業(yè)化。

長期發(fā)展戰(zhàn)略與財務預算如何平衡？諾誠健華醫(yī)藥有限公司市場部與醫(yī)學事務部負責人司志超認為，二者間的二元對立永遠存在，當下的生物醫(yī)藥大發(fā)展呈現(xiàn)出新、多、快的特點，即行業(yè)愈發(fā)強調(diào)創(chuàng)新，產(chǎn)品越來越多，批準越來越快。在此形勢下，“未來1-3年（窗口期）內(nèi)卷式競爭仍將持續(xù)，成本、效率與生存仍至關重要?！?

一般來講，企業(yè)“出?！敝钙髽I(yè)在海外拓展市場、進行市場營銷和產(chǎn)品推廣。不過，對于國產(chǎn)創(chuàng)新藥企而言，如果將藥品授權(quán)海外開發(fā)，僅僅是很初級的“出?！?，更高級別的“出海”，則是藥物在全球開展多中心臨床試驗，從而在海外實現(xiàn)上市，但這一路徑，需要解決的難題并不少。

此次會議上，不少專家認為“出?！笔悄芰栴}，而非選擇問題，而且合作很重要。“不少企業(yè)都想做成BioPharma模式（藥物在研發(fā)過程中同時使用生物技術和化學方法，生物制藥規(guī)模較大，收入基礎也更為多元化），即企業(yè)業(yè)務覆蓋研發(fā)、生產(chǎn)、產(chǎn)品商業(yè)化等各個一體化環(huán)節(jié)，但事實上能做到的公司只占少數(shù)，能在海外市場也保持全鏈條覆蓋的企業(yè)更是少數(shù)。我認為以開放的心態(tài)去和匹配的公司合作很重要。和黃醫(yī)藥在海外市場的商業(yè)化模式也經(jīng)歷了變革，這其實就是一個人吃一只雞還是四個人吃一頭牛的問題?！鄙虾：忘S醫(yī)藥有限公司資深副總裁崔昳昤說道。

藥研創(chuàng)新：財務預算與長期發(fā)展的二元對立

企業(yè)要長線發(fā)展，就要有長線規(guī)劃，但有限的財務預算又需要“立竿見影”的效果。司志超認為，此問題確實永遠存在，我們只能根據(jù)市場形勢順勢而為。

據(jù)司志超介紹，前幾年大家都搶著做仿制藥，現(xiàn)在研發(fā)創(chuàng)新已成為醫(yī)藥行業(yè)的底色。但他強調(diào)，研發(fā)創(chuàng)新不是“獲批新”，而是“認知新”。過去很多年中國都只是在引入美國獲批的新藥，盡可能縮短獲批時間，但現(xiàn)在我們一再強調(diào)原創(chuàng)新藥，這就意味著創(chuàng)新不是“首次在中國獲批”，而是“首次在全球獲批”。這就必須說到現(xiàn)在很多藥物研發(fā)其實是高水平的重復，但“我不認為這是我們企業(yè)水平不夠。有沒有足夠的資金支持，有沒有良好的商業(yè)環(huán)境都很重要”。

在司志超看來，雖然研發(fā)管線（指藥企一批正處開發(fā)階段的藥物，包括臨床前、臨床研究等）越來越“卷”，但在整個產(chǎn)品創(chuàng)新周期內(nèi)，滿足市場與臨床價值的內(nèi)卷還遠沒有開始。“我認為未來1-3年熱門的制藥賽道仍然可能非常擁擠，比如細胞療法、腫瘤治療等，藥物研發(fā)越來越多，批準效率越來越快，這意味著我們需要成本與效率優(yōu)先的‘輕裝上陣’。對企業(yè)來說，財務預算與長期發(fā)展戰(zhàn)略的二元對立永遠存在，我們對財務數(shù)字的聚焦是必需的，這讓我們在投入—產(chǎn)出上尋找最短路徑，但也必須承認，過度聚焦財務管理不利于企業(yè)的長期發(fā)展。”

如何應對“卷”？司志超舉例：就像某個靶點可能在20多個腫瘤內(nèi)都有表達（即在20多種腫瘤里都存在這種細胞），醫(yī)院20個科室都在治它，但它在每個腫瘤的表達率都比較低，藥企需要去廣泛爭取這20個科室嗎？司志超認為：“我們不要指望在一個大的市場拿30%的份額，我們要在一個小的利基市場（高度專門化的需求市場）拿一個大的份額，比如70%?！?

企業(yè)出海：是揠苗助長還是未雨綢繆

上海君實生物醫(yī)藥科技股份有限公司首席質(zhì)量官王剛認為，現(xiàn)在說的企業(yè)出海是大分子藥物（分子量較大的蛋白質(zhì)、多肽、抗體等生物分子，通常具有比較復雜的三維結(jié)構(gòu)和高度特異性）的出海，中國的小分子藥物（分子量較小的化學藥物，其化學結(jié)構(gòu)相對簡單）已經(jīng)出海。

出海也不是從頭再來的過程，比如君實生物已經(jīng)出海的PD-1（一種常見的抗腫瘤靶點）抗腫瘤藥物“特瑞普利”，在中國獲批適應證為非小細胞肺癌，在出海前該產(chǎn)品已經(jīng)占據(jù)了一定的中國市場，在此基礎上，又以鼻咽癌適應證，開拓了海外市場。

不少專家認為，“出?！笔且粋€能力問題，而非選擇問題，只要有能力，當然應該嘗試。崔昳昤表示，“出?！边@兩個字本身就說明首先要練好水性，先要掌握國內(nèi)市場，在自家“小河”里練練水，再去“大?！庇斡尽?

即便充分掌握國內(nèi)市場，出海也面臨不少困難。王剛舉例：與國內(nèi)其他藥企相比，君實生物其實擁有較多的美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）前工作人員，但在產(chǎn)品出海時，依然遇到了諸如審批制度不同、藥學標準不同等大量問題，“我們僅翻譯相關文件就翻譯了700萬字?！?

在“出海”路徑上，企業(yè)有License out（海外授權(quán)）和海外新藥研發(fā)等途徑。不同路徑優(yōu)劣勢顯而易見，License Out降低了研發(fā)風險和成本，也存在著失去部分知識產(chǎn)權(quán)和商業(yè)化運營權(quán)的風險。而自主研發(fā)的過程中，醫(yī)藥公司可以全權(quán)掌控藥物研發(fā)的方向，擁有獨立的知識產(chǎn)權(quán)和商業(yè)化運營權(quán)。但同時也承擔著巨大的研發(fā)成本、時間成本和風險?，F(xiàn)場多位業(yè)界人士都提到，在自主研發(fā)這條路上，目前成功的只有百濟神州（北京）生物科技有限公司，還尚未見到其他中國醫(yī)藥公司的身影。

崔昳昤說，和黃醫(yī)藥的“海外路”也經(jīng)過了模式變革。在2022年之前，和黃醫(yī)藥都在不斷努力打造從研制到上市營銷的整條產(chǎn)業(yè)鏈，但受到疫情等多方面影響，去年和黃醫(yī)藥精簡了美國團隊，選擇與國外藥企合作生產(chǎn)。說到此，崔昳昤強調(diào)：“合作出海絕對不是傍大款，而是找一個結(jié)婚對象。比如我們選擇和日本武田制藥合作開發(fā)呋喹替尼（治療結(jié)直腸癌的靶向藥），因為它在治療消化道疾病方面專業(yè)能力很強，全球商業(yè)化布局也非常完整，與我們的產(chǎn)品定位也較為契合；但同時，武田也在考察我們，呋喹替尼具有較好的腸癌治療效果，我們做了全球多中心臨床試驗，同時獲批了FDA批準的突破性療法，所以其實這是一個人吃一只雞還是四個人吃一頭牛的問題，我們希望通力合作，把產(chǎn)品的臨床價值和市場機制最大化?！?

王剛也表示，與跨國企業(yè)合作不是找越大的越好，雙方適合很重要?！熬龑嵣镌诿绹N售市場方面沒有充足經(jīng)驗，所以我們選擇了美國一個規(guī)模不是很大的合作伙伴，這個公司名氣和規(guī)模都不大，但他們有自己的藥品，有較充分的市場經(jīng)驗，我們以CMO（CMO企業(yè)的工作職責包括開發(fā)營銷策略、制定市場計劃等）的形式與他們合作?！?

此外，企業(yè)出海還面臨重重困難，瑞士龍沙集團中國區(qū)總經(jīng)理盤虹表示，很多人都忽略了CMC（藥物研發(fā)過程的重要領域，涉及藥物成分的化學組成、生產(chǎn)工藝、產(chǎn)品質(zhì)量控制，以及相應的法規(guī)要求等）的重要性。他認為：“大家覺得CMC只是成本中心，不直接產(chǎn)生利潤和營收，但做好生產(chǎn)是價值提升的很重要因素，可以成為你的核心競爭力。就像剛才王總說的，光翻譯材料就寫了700萬字，關于CMC，我們需要在一開始就把它做對，讓它符合國際標準，這會在后續(xù)省去很多麻煩?！?

為期兩天的第五屆醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)大會（CPIE）在4月25日落下帷幕。據(jù)悉，本屆大會由上海張江（集團）有限公司、中康科技以及浦東新區(qū)生物產(chǎn)業(yè)行業(yè)協(xié)會聯(lián)合主辦，主題為“正向淘汰&創(chuàng)新求真——研發(fā)聚焦與商業(yè)轉(zhuǎn)化的二元競爭”。

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