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【資料圖】

一、政策動向

●11部門聯(lián)合發(fā)布行動方案要求加快實現(xiàn)消除血吸蟲病目標

6月25日，國家疾控局、國家衛(wèi)生健康委、科技部等11個部門聯(lián)合發(fā)布《加快實現(xiàn)消除血吸蟲病目標行動方案（2023—2030年）》。方案提出，到2028年力爭所有血吸蟲病流行縣（市、區(qū)）達到消除標準。

《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》提出，到2030年全國所有流行縣達到消除血吸蟲病標準。目前，全國452個流行縣中75%的流行縣已達消除標準?！斗桨浮分赋?，排除不可預測的自然災害等突發(fā)事件影響，在持續(xù)加大防治力度的基礎上，于2028年有望提前實現(xiàn)《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》提出的目標。

二、藥械審批

●定價320萬美元，首款杜氏肌營養(yǎng)不良癥基因療法獲批上市

近日，Sarepta Therapeutics宣布其基因療法Elevidys（SRP-9001）獲得美國FDA加速批準上市，用于4-5歲攜帶抗肌萎縮蛋白基因突變的非臥床兒科杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者（外顯子8和/或外顯子9上存在缺失突變的DMD兒童禁用），這也是目前世界上首款獲批用于DMD治療的基因療法。

在Elevidys獲批前，全球有4款治療DMD的“外顯子跳躍”療法，包括Sarepta Therapeutics的Amondys 45（casimersen），Exondys 51（eteplirsen）和Vyondys 53（golodirsen），以及Nippon Shinyaku公司的Viltepso（viltolarsen），這些療法能幫助患者產(chǎn)生部分功能性的抗肌萎縮蛋白，減輕肌肉的無力和退化，但臨床療效都并不理想，且僅能針對約10%特定突變的患者，定期注射給藥，每年費用接近100萬美元。另值得一提的是，Elevidys的初步定價為320萬美元，成為史上第二貴的基因治療產(chǎn)品，現(xiàn)階段最貴的基因療法為去年11月獲批的用于血友病治療的產(chǎn)品Hemgenix，定價為350萬美元。

●恒瑞醫(yī)藥CDK4/6抑制劑新適應癥獲批

6月26日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，恒瑞醫(yī)藥的CDK4/6抑制劑達爾西利的新適應癥上市申請已正式獲批。此次獲批的適應癥為：聯(lián)合芳香化酶抑制劑作為初始治療，適用于激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性局部晚期或轉移性乳腺癌患者。

達爾西利（SHR6390，dalpiciclib）是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的一款口服、高效、選擇性小分子CDK4/6抑制劑。它能夠選擇性地抑制CDK4/6激酶活性，進而阻斷CDK4/6-Rb信號通路，誘導細胞G1期的阻滯并選擇性地抑制Rb高表達腫瘤細胞的增殖，從而達到抗腫瘤的作用。此外，該產(chǎn)品通過經(jīng)典電子等排體替換引入哌啶結構，從而避免了潛在的肝臟毒性。2022年1月，達爾西利首次在中國獲批上市，聯(lián)合氟維司群用于治療HR陽性、HER2陰性、經(jīng)內(nèi)分泌治療后進展的復發(fā)或轉移性乳腺癌。

●復星凱特CAR-T新適應癥在國內(nèi)獲批

6月26日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，復星凱特遞交的阿基侖賽注射液新適應癥上市申請已正式獲批。根據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）優(yōu)先審評公示，該產(chǎn)品此次獲批適應癥為：一線免疫化療無效或在一線免疫化療后12個月內(nèi)復發(fā)的成人大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）。

阿基侖賽注射液是復星凱特于2017年從吉利德科學（Gilead Sciences）旗下公司Kite Pharma引進Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）技術、并獲授權在中國進行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細胞治療產(chǎn)品。CAR-T免疫細胞治療是通過基因工程修飾患者自體T細胞，以表達靶向腫瘤抗原的嵌合抗原受體分子，由激活的T細胞介導殺傷腫瘤細胞。

三、資本市場

●基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新再次增持46萬股

6月26日，基石藥業(yè)發(fā)布公告稱，公司首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事楊建新博士增持公司股份。公告顯示，楊建新博士分別于2023年6月19日及6月20日以其自有資金在公開市場上購買合共460,000股股份。進行該股份購買后，楊博士持有合共相當于本公司于本公告日期的已發(fā)行股本總額約3.58%的股份。據(jù)了解，今年5月中旬，楊建新就曾增持62.9萬股。楊建新自2022年8月接任首席執(zhí)行官以來以其自有資金在公開市場上購買合共3,732,500股股份，買入價格區(qū)間為港幣2.55到4.60。

●Aureka完成千萬美元種子輪融資

近日， Aureka Biotechnologies（下稱“Aureka”）完成了由險峰旗云和紐爾利資本共同投資的千萬美元種子輪融資。本輪融資后，Aureka將進一步加速其AI+高通量數(shù)字生物技術大分子藥物開發(fā)平臺的搭建和尋找藥物設計通用法則的研究步伐。

Aureka的技術平臺依托高通量單B細胞功能篩選技術、基于合成生物學的蛋白快速進化技術，結合結構啟發(fā)式的AI建模和設計技術，打造了數(shù)據(jù)驅動的干濕閉環(huán)智能免疫療法發(fā)現(xiàn)平臺，從而顯著提升了藥物研發(fā)的精準度和效率。

●合成生物學龍頭擬定增募資不超過66億元

6月25日，合成生物學龍頭公司凱賽生物發(fā)布公告稱，其擬進行一輪定增，已經(jīng)通過董事會批準，尚需獲得公司股東大會審議通過、上海證券交易所審核通過并經(jīng)中國證監(jiān)會作出同意注冊決定后方可實施。

本次向特定對象發(fā)行的發(fā)行對象為上海曜勤（擬設立），系發(fā)行人凱賽生物實際控制人 XIUCAI LIU（劉修才）家庭控制的企業(yè)，發(fā)行對象以人民幣現(xiàn)金方式認購凱賽生物本次發(fā)行的股票，本次向特定對象發(fā)行構成關聯(lián)交易。向特定對象發(fā)行股票募集資金總額不超過人民幣66億元（含本數(shù)），扣除相關發(fā)行費用后的募集資金凈額擬全部用于補充流動資金及償還貸款。值得注意的是，本次發(fā)行完成后， 招商局集團通過上海曜勤（擬設立）間接持有凱賽生物的股份預計超過5%，將成為凱賽生物的關聯(lián)方。本次發(fā)行的股票發(fā)行價格為43.34元/股， 擬認購股數(shù)不超過152,284,263 股（含本數(shù)），不超過本次向特定對象發(fā)行前凱賽生物總股本的30%，最終發(fā)行數(shù)量上限以中國證監(jiān)會同意注冊的發(fā)行數(shù)量上限為準。

四、行業(yè)大事

●FDA再次拒絕批準奧貝膽酸，Intercept將終止NASH領域投資

近日，Intercept宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)對該公司用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的肝硬化前纖維化的奧貝膽酸（OCA）新藥申請發(fā)出了完全回應函（CRL）。FDA在CRL中表示，經(jīng)審查確定，奧貝膽酸不能以目前的形式獲得批準。根據(jù)CRL的內(nèi)容，在NASH中重新提交OCA的NDA至少需要成功完成REGENERATE研究的長期結果階段。

這次受挫后，Intercept決定停止所有與NASH相關的投資，重組公司業(yè)務以加強其對罕見和嚴重肝臟疾病的關注，并從2024年開始加速實現(xiàn)盈利?！斑@顯然不是我們努力的結果，”Intercept總裁兼首席執(zhí)行官Jerry Durso遺憾地表示，“但我為Intercept在推動NASH科學向前發(fā)展和使該領域更接近治療選擇方面所產(chǎn)生的影響感到自豪?！?/p>

（文章來源：21世紀經(jīng)濟報道）

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