美國(guó)研究人員日前宣布，他們用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元中的肌萎縮側(cè)索硬化癥(俗稱(chēng)“漸凍癥”)致病基因，使攜帶致病基因小鼠的發(fā)病時(shí)間推遲、壽命延長(zhǎng)，為治療這種神經(jīng)退行性疾病帶來(lái)新希望。

先前研究發(fā)現(xiàn)，一些漸凍癥具有遺傳性，而大約20%的遺傳性漸凍癥是一種名為SOD1的基因發(fā)生突變所致。美國(guó)加利福尼亞大學(xué)伯克利分校研究人員在美國(guó)《科學(xué)進(jìn)展》雜志上報(bào)告說(shuō)，他們使用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，以攜帶SOD1基因突變的小鼠為研究對(duì)象，借助一種病毒向小鼠脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞核運(yùn)送可編碼Cas9蛋白質(zhì)的基因，該基因表達(dá)出的Cas9蛋白質(zhì)可作為“分子剪刀”，“剪掉”突變的SOD1基因。

實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，在攜帶致病基因的小鼠中，接受基因療法小鼠的發(fā)病時(shí)間延遲了將近5周，比未接受基因療法的小鼠多活了1個(gè)月左右。

研究人員說(shuō)，目前這種治療并不能讓漸凍癥小鼠恢復(fù)健康，但相信隨著技術(shù)不斷完善，這種基因療法將來(lái)有望用于治療人類(lèi)漸凍癥，延長(zhǎng)患者壽命。

漸凍癥是一種漸進(jìn)性、神經(jīng)退行性疾病，著名物理學(xué)家霍金就患此病。該病影響大腦和脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡，令大腦無(wú)法控制肌肉運(yùn)動(dòng)，肌肉也會(huì)因缺乏運(yùn)動(dòng)而萎縮。該疾病尚無(wú)有效療法，患者在疾病晚期會(huì)完全失去行動(dòng)能力，最終可能因無(wú)法呼吸而死亡。