美國研究人員日前宣布，他們用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠運動神經元中的肌萎縮側索硬化癥(俗稱“漸凍癥”)致病基因，使攜帶致病基因小鼠的發(fā)病時間推遲、壽命延長，為治療這種神經退行性疾病帶來新希望。
先前研究發(fā)現(xiàn)，一些漸凍癥具有遺傳性，而大約20%的遺傳性漸凍癥是一種名為SOD1的基因發(fā)生突變所致。美國加利福尼亞大學伯克利分校研究人員在美國《科學進展》雜志上報告說，他們使用CRISPR-Cas9基因編輯技術，以攜帶SOD1基因突變的小鼠為研究對象，借助一種病毒向小鼠脊髓中的運動神經元細胞核運送可編碼Cas9蛋白質的基因，該基因表達出的Cas9蛋白質可作為“分子剪刀”，“剪掉”突變的SOD1基因。
實驗結果顯示，在攜帶致病基因的小鼠中，接受基因療法小鼠的發(fā)病時間延遲了將近5周，比未接受基因療法的小鼠多活了1個月左右。
研究人員說，目前這種治療并不能讓漸凍癥小鼠恢復健康，但相信隨著技術不斷完善，這種基因療法將來有望用于治療人類漸凍癥，延長患者壽命。
漸凍癥是一種漸進性、神經退行性疾病，著名物理學家霍金就患此病。該病影響大腦和脊髓中的運動神經元，造成運動神經元死亡，令大腦無法控制肌肉運動，肌肉也會因缺乏運動而萎縮。該疾病尚無有效療法，患者在疾病晚期會完全失去行動能力，最終可能因無法呼吸而死亡。
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